МЕТОДИЧЕСКИЕ РЕКОМЕНДАЦИИ RCE (RARECANCERSEUROPE — РЕДКИЕ ВИДЫ РАКА) ДЛЯ КЛИНИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ РЕДКИХ ВИДОВ РАКА: ДОКУМЕНТ, ОДОБРЕННЫЙ КОНСЕНСУСОМ НА ЕВРОПЕЙСКОМ УРОВНЕ

При том, что на их долю приходится пятая часть новых случаев заболевания раком, редкие виды рака трудно изучаемы. Большая, чем в среднем, степень неопределенности должна учитываться при принятии решений как на клиническом, так и на бытовом уровне. При принятии решений в рамках этой неопределенности важно следовать принципам рациональности, что потребует проведения информативных клинических испытаний. В принципе, любые новые данные должны быть использованы в лечении редких видов рака.

Методология, включающая анализ и сочетание всех имеющихся данных, должна быть уточнена, в чем особую роль играет логика Байеса. Аналогично, испытанияпо формуле Байеса могут помочь оптимизировать низкое количество пациентов, подлежащих зачислению в клинические исследования по редким случаям равно как в адаптивные испытания в целом, с присущим им потенциалом гибкости при правильном применении.

В то время как клинические исследования являются основой для проверки гипотез, потенциал электронных историй болезни должен быть использован для генерирования новых гипотез и создания внешних элементов контроля за предстоящими исследованиями (в случаях, когда внутренний контроль сложен в осуществлении), с целью изучения эффективности новых методов лечения в реальных условиях. Необходимо поощрять рамочные протоколы исследований по конкретным редким видам рака, чтобы разумно определить комплексы новых лекарственных препаратов, подлежащих тестированию , начиная с раннего периода (развития) пост-Фазы 1 .

Для получения новых данных должны быть также использованы косвенные данные, равно как и гибкие новые регуляторные нормативы, такие как адаптивное лицензирование, что может облегчить доступ редких онкологических больных к новым лекарствам, составляя при этом новую базу данных.

Хотя проверка суррогатных конечных точек проблематична в случаях редких видов рака, использование обновленного понятия ответной реакции опухоли может иметь большое значение для конкретного пациента с целью оптимизации все более новых методов лечения. В ходе выработки политики по вопросам выдачи разрешений на лекарства или в вопросе материальной компенсации при специфических случаях редких видов рака, регуляторные органы должны постоянно консультироваться с сообществами, связанными с заболеванием, включающими в себя как врачей, так и пациентов.

Настоящие рекомендации были разработаны с помощью междисциплинарного и многостороннего консенсуса, продвижению которого способствует RCЕ.

Они предложены научным сообществам и сообществам, связанным со здравоохранением, в качестве вклада в улучшение клинических исследований по редким видам рака с учетом специфических сложностей, которые они генерируют. Конечной целью является возможность добиться того, чтобы больные с редкими видами рака не подвергались дискриминации по причине редкости их заболевания.

Принимая во внимание область клинических исследований, они расширяют Политические Рекомендации по редким видам рака выбранным в 2008 году в качестве основополагающей базы для RCE. RCE- это многосторонняя инициатива, призванная внести вопрос редких видов рака в европейскую политическую повестку дня. При этом следует улучшать как методы, с помощью которых диагностируются и лечатся в Европе больные с редкими видами рака, так и фундаментальные и клинические исследования по рідким видам рака.